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又一款罕见病用药即将在中国市场消失，患者面临断药危机。

撰文：医学界报道组

近日，一家意大利制药公司旗下全资子公司在中国市场正式启动注销程序，标志着其在内分泌领域的罕见病用药将全面退出中国市场。

这一决定尤其牵动了服用奥唑司他（Osilodrostat）的库欣综合征患者群体——有患者反馈，过去四年为这一药物已花费近百万元。此次退出不仅再次凸显了罕见病用药在中国市场面临的商业可持续性挑战，也为我国内分泌罕见病患者的药物可及性与长期管理提出了新的挑战。

对于许多库欣综合征患者而言，奥唑司他曾是控制病情的重要选择。该药物是一种皮质醇合成抑制剂，适用于无法通过手术治愈或术后复发、且对其它药物治疗反应不佳的库欣病患者。由于患者群体规模小、用药周期长，奥唑司他长期被列为罕见病用药，价格居高不下。

有部分患者在使用奥唑司他四年间，自费部分累计已接近100万元，沉重的经济负担让许多家庭难以持续。尽管部分患者通过医保报销、慈善援助等项目获得一定支持，但整体治疗费用仍远高于普通家庭承受能力。

此次奥唑司他退出中国市场，直接原因尚未对外详细说明。近年来，已有多款罕见病药物因类似原因陆续撤出中国市场，引发医疗界与患者社群的持续担忧。

从临床角度看，奥唑司他的退出将迫使部分患者转向其它治疗手段，或再次评估手术、放疗等选项。然而，不同药物在疗效、安全性、适用人群上存在差异，转换治疗方案可能带来病情波动与新的风险。这一事件也再次引发关于罕见病用药保障机制的讨论。

责任编辑丨蕾蕾

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